Participer à une étude

Pr Hervé Maisonneuve

Sans recherche, il n’y a pas de progrès

Le progrès médical n’existe que parce que la recherche permet d’évaluer et de tester des stratégies diagnostiques et thérapeutiques. La recherche est un devoir des professionnels de la santé, des patients et de la société. Participer à une recherche, c’est apporter sa contribution au progrès. La recherche doit être faite en respectant les principes éthiques et les réglementations.

Les méthodes pour faire une recherche sont nombreuses et adaptées aux objectifs. La recherche est :

• fondamentale (laboratoires de recherche),
• préclinique (expériences animales)
• clinique quand l’être humain est concerné.

Pour la recherche clinique, les chercheurs ont besoin de la collaboration de volontaires sains ou malades. Il existe des méthodes qui consistent à observer et décrire des phénomènes, et des méthodes pour lesquelles des interventions sont utiles.

La participation à une recherche clinique

Toute personne peut être sollicitée pour participer à une recherche clinique et en santé, lors d'une consultation chez le médecin, mais également par voie d'affichage ou par annonce ou par voie médiatique. Elle peut également se porter volontaire de façon indépendante et prendre contact avec des structures dédiées à la recherche clinique.

• Vous pouvez prendre le temps de réfléchir, avec vos proches et votre médecin traitant si vous le souhaitez, avant de décider de participer à un essai clinique.
• Vous pouvez quitter un essai clinique à tout moment, sans donner de raison, en le disant simplement au médecin de l'étude.
• Vous pouvez connaître les informations sur votre santé.
• Vous devez être tenu informé en cas d'évènement grave survenu chez un ou plusieurs participants pendant l'essai.
• Vous avez la possibilité d'être informé des résultats globaux de l'essai.
• Vous pouvez vérifier et rectifier les données vous concernant.
• Vous pouvez vous opposer à la transmission des données vous concernant.
• Vous pouvez obtenir des dédommagements en cas de préjudice.

Cette information reprend des données proposées par le site de l’Inserm que nous remercions http://www.inserm.fr/volontaires-a-un-essai-clinique

Les études chez l’homme sont observationnelles ou interventionnelles

L’analyse de données administratives et/ou de santé, l’observation de l’apparition d’évènements permettent de conduire des études observationnelles. L’étude de cohorte permet de suivre une population définie et d’analyser l’apparition des évènements dans le temps. Elle est faite sur des dizaines d’années et les chercheurs peuvent croiser des données pour déterminer des causes de maladies ou de survenue d’évènements.

La cohorte MEMENTO est un exemple de cohorte dans la maladie d’Alzheimer. L'objectif est d'étudier l'évolution des symptômes précoces (plaintes et/ou déficits cognitifs, troubles du comportement), ainsi que la valeur pronostique de différents marqueurs (biologiques, génétiques, neuropsychologiques, psychopathologiques, vasculaires, sociodémographiques ou relevant de la neuro-imagerie) dans la progression de la maladie, allant des premiers signes à une démence clinique ou à une détérioration cognitive sévère, jusqu'au décès.

Lorsque la recherche a pour objectif de tester un nouveau médicament, le terme habituellement employé est celui d’essai thérapeutique.

S’il existe déjà des traitements pour la maladie, on compare les avantages et les inconvénients du nouveau traitement testé par rapport à ceux qui sont habituellement utilisés. S’il n’existe pas de traitement de référence pouvant servir d’élément de comparaison, le nouveau médicament est comparé à un placébo qui ressemble au médicament mais qui est dénué d’effet (car ne contenant pas le principe actif du médicament).

Il existe quatre phases d’évaluation :

• Phase I : étude de la distribution de la molécule dans l'organisme et analyse de la toxicité sur un petit nombre de personnes volontaires et non malades ;
• Phase II : administration du médicament à un petit nombre de malades pour rechercher la plus petite dose efficace et observer des effets secondaires avec différentes doses ;
• Phase III : comparaison de l’efficacité du nouveau médicament par rapport au traitement de référence (lorsque celui-ci existe) ou à un placébo (lorsqu’aucun traitement n’existe). Cette phase s’adresse à un grand nombre de patients et dure plusieurs années. Les patients sont sélectionnés sur des critères précis qui permettront de répondre à la question de l’efficacité et du bénéfice du médicament testé comme nouveau traitement standard de la maladie concernée.
• Phase IV : il s’agit du suivi des effets secondaires des médicaments qui ont été mis sur le marché, cela pour un grand nombre de patients dans des conditions normales d'utilisation.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) encadre la recherche en France

Le dispositif législatif et réglementaire vise à protéger la personne participant à une recherche quelle que soit sa condition (mineur, majeur protégé, majeur, personne malade ou vulnérable, volontaire sain). La loi énonce les conditions dans lesquelles une recherche peut être effectuée (article L1121-2 du code de la santé publique) ; l'intérêt des personnes qui se prêtent à une recherche clinique et en santé prime toujours sur ceux de la science et de la société ; la recherche doit être conçue de telle façon que soient réduits au minimum la douleur, les désagréments et la peur.

Les recherches cliniques et santé doivent être menées sous la direction et la surveillance d'un médecin compétent et expert dans le domaine concerné par la recherche (l’investigateur). Il doit clairement informer la personne qu'il sollicite pour participer à la recherche, et recueillir son consentement éclairé par écrit. Toute personne ayant consenti à participer à une recherche est libre de retirer son consentement à tout moment, et donc de stopper sa participation à la recherche sans qu’il n’y ait aucune conséquence sur sa prise en charge future.

Le promoteur de la recherche demande une autorisation : le protocole de la recherche est évalué par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et par un comité de protection des personnes (CPP) pour vérifier les conditions de sécurité et de protection des personnes participantes. Le promoteur souscrit une assurance garantissant sa responsabilité civile, afin de permettre, en cas de dommages dus à la recherche, une indemnisation de la personne participante. Le promoteur est responsable du bon déroulement de la recherche et de la qualité des données.

La déclaration d’Helsinki et les législations européennes et françaises encadrent les recherches

La recherche sur l’être humain a été encadrée depuis 1964 par la déclaration d’Helsinki de l’Association Mondiale Médicale : « Principes éthiques applicables à la recherche médicale impliquant des êtres humains ». Cette déclaration décrit les exigences éthiques pour les professionnels de santé, et les conditions pour assurer la protection des personnes participant à une recherche. Son article 6 précise : « L’objectif premier de la recherche médicale impliquant des êtres humains est de comprendre les causes, le développement et les effets des maladies et d’améliorer les interventions préventives, diagnostiques et thérapeutiques (méthodes, procédures et traitements). Même les meilleures interventions éprouvées doivent être évaluées en permanence par des recherches portant sur leur sécurité, leur efficacité, leur pertinence, leur accessibilité et leur qualité ».

Les législations européennes et françaises encadrent les recherches, et précisent les rôles des acteurs, expliquent les bonnes pratiques cliniques, et les règles de protection des personnes.